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谁为天价孤儿药买单?罕见病特效药从70万降至

作者:医度网 来源:医度网 日期:2022-01-14 12:11:58

医保局谈判代表“灵魂砍价”频上热搜,一针70万元的孤儿药价格一降再降。

不少人在2021年底,对医保局派出的“砍价高手”张劲妮和那款曾是“天价药”的诺西那生钠注射液印象颇深。其实,2021年底的医保目录谈判,纳入了7种罕见病药物。针对我国已注册的87种罕见病适应症药物,国家医保目录覆盖范围已超过60%。

值得注意的是,诺西那生钠注射液与阿加糖酶α注射用浓溶液的纳入更是实现了高值罕见病药物的零突破。

今年1月1日,新版医保目录正式实施。用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的诺西那生钠注射液每针从近70万元降至3万余元。仅1月1日当天,就有20余名SMA患者注射了诺西那生钠注射液。

但不可忽视的是,高值罕见病药物以地板价纳入国家医保目录,有商业个案的因素。不少业内人士对《每日经济新闻》记者表示,诺西那生钠注射液的案例不具备可复制性,国家医保目录无法为所有高值罕见病药物托底。

罕见病药物为何难降价?这背后囊括了受众市场小、研发难度大等多重因素。另外,在国内市场,罕见病药物供给仍以国外药企为主,这也令罕见病药物降价显得更加被动。

 

SMA患儿家庭收到的新年礼物

2022年的跨年夜,岳岳一家是在医院里度过的。

这个SMA患儿家庭,早已迫不及待地预约了新年首日的诺西那生钠注射液。2022年1月1日,是2021年版国家医保药品目录开始实施的日子。诺西那生钠注射液单针价格从70万元降至3万多元,称得上是给他们最好的新年礼物。

据美儿SMA关爱中心的数据,仅今年1月1日,已经有11省20多名SMA患者用上了诺西那生钠注射液。

SMA又称脊髓性肌萎缩症,是一组会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元病,属常染色体隐性遗传病,根据患者起病年龄和临床病程,将SMA由重到轻分为4型。随着病情的进展,肌无力可进一步导致骨骼系统、呼吸系统、消化系统及其他系统异常,其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因。在新生儿中,SMA发病率为六千分之一至一万分之一,常规人群中,约每40人~50人就有1个是SMA致病基因携带者。

17个月大时,岳岳确诊SMA,但在那个时候,国内还没有治疗SMA的药物,全家人陷入了无助和迷惘,他们不知道孩子能支撑到什么时候。之后的8年里,岳岳的家人每天24小时陪在他身边,饱含痛苦和担忧。

直到2016年底,诺西那生钠注射液在美国率先获批,并于2019年在中国上市,这让全家人看到希望的曙光。

岳岳妈妈回忆道,在无药可用的日子里,大人们每天“排班”带岳岳到康复中心做康复按摩,尽可能让孩子舒服点,减缓渐进性退化的过程。在他们眼中,诺西那生钠注射液问世,从无药可治到有药可医,已经是莫大的惊喜。

诺西那生钠注射液 图片来源:受访者供图

但70万元一针的天价药,让岳岳家倍感吃力,可不用这个药,岳岳的情况只能一年比一年差。于是一家人咬咬牙卖了房子,三代人挤在50平方米的房子里,为了给孩子换来更多希望。在家人的努力下,岳岳用上了近70万元一针的诺西那生钠注射液,可就算在参与慈善用药计划后,其每年药费仍高达140万元。

2021年是岳岳全面断药的一年。疫情影响到岳岳爸爸的收入,入不敷出的家庭已无力承担孩子的药费。也就在这一年,岳岳成为了一名小学生,但他上课时需要家长全程陪同。打开书本,使用铅笔写字……这些同龄人轻而易举能做到的事情,对于岳岳来说都是奢望。

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